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2017年基因療法重大突破盤點(diǎn)

2018-09-26 17:03:08來(lái)源：中國(guó)儀器網(wǎng)關(guān)鍵詞：基因閱讀量：8430

導(dǎo)讀：隨著科技的發(fā)展基因技術(shù)已經(jīng)和大眾的生活越來(lái)越貼近，無(wú)論是基因測(cè)序還是基因編輯都已經(jīng)成為了大眾口中常見的科技熱詞。

　　【中國(guó)儀器網(wǎng) 本網(wǎng)原創(chuàng)】導(dǎo)讀：隨著科技的發(fā)展基因技術(shù)已經(jīng)和大眾的生活越來(lái)越貼近，無(wú)論是基因測(cè)序還是基因編輯都已經(jīng)成為了大眾口中常見的科技熱詞。如今，我們?nèi)祟愐呀?jīng)開始在利用基因療法來(lái)治療疾病，相比傳統(tǒng)醫(yī)療方法，基因療法能夠更具針對(duì)性、更徹底的治療疾病，并為人類對(duì)抗多種罕見病提供了有力幫助，那么我們就來(lái)一起看一看，在過(guò)去的2017年中基因治療技術(shù)的突破。

　　意大利科學(xué)家研發(fā)出帕金森癥基因療法

　　帕金森癥是一種常見的中老年人神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，會(huì)嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，并為患者和家庭帶來(lái)沉重壓力。近期，意大利研究人員使用了一種新的治療載體，能夠有效穿越血腦屏障并擴(kuò)散到整個(gè)大腦釋放治療性基因。目前，該項(xiàng)工作已完成小鼠實(shí)驗(yàn)，結(jié)果表明，新的治療方法在小鼠大腦大部分區(qū)域阻止或減緩了毒性物質(zhì)的積累，有效地保護(hù)了神經(jīng)元，或許將會(huì)給帕金森病人治愈的曙光。

　　小編快評(píng)：帕金森病是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，老年人多見，平均發(fā)病年齡為60歲左右，它嚴(yán)重的影響著老年人的生活質(zhì)量。意大利科學(xué)家利用基因療法保護(hù)了小鼠的大腦神經(jīng)，將為人體帕金森疾病提供新的治療思路。

　　“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢復(fù)聽力

　　英國(guó)《自然》雜志12月20日發(fā)表了一項(xiàng)基因治療領(lǐng)域成果：因高水平基因組編輯技術(shù)而聞名世界的博德研究所表示，基因編輯技術(shù)(CRISPR-Cas9，也稱“基因魔剪”)現(xiàn)已被用于恢復(fù)人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術(shù)用于治療顯性遺傳性聽覺(jué)損失疾病的潛力。

　　小編快評(píng)：如今，基因技術(shù)的發(fā)展已經(jīng)讓科學(xué)家們可以利用“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢復(fù)聽力，那么相信距離用基因編輯治療人類的日子也不會(huì)遠(yuǎn)了。我們期待基因技術(shù)從動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中得到發(fā)展，終為更多需要治療的人們解除痛苦。

　　基因療法未來(lái)或可攻克血友病

　　近期，Alnylam及其合作伙伴賽諾菲(Sanofi)發(fā)布一個(gè)好消息。他們一直致力研究的血友病RNAi療法(fitusiran)取得了良好的臨床數(shù)據(jù)。這種療法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表達(dá)，這種酶可以通過(guò)幾種不同的機(jī)制防止血液凝結(jié)。新出來(lái)的臨床數(shù)據(jù)看上去非常令人鼓舞，經(jīng)過(guò)fitusiran治療的患者的出血事件大幅減少，并且沒(méi)有發(fā)生因?yàn)橛盟帉?dǎo)致的不合適的血液凝固。

　　小編快評(píng)：我們欣喜的看到基因療法為當(dāng)今人類社會(huì)許多難以治愈的疾病帶來(lái)了治愈的可能，而且醫(yī)企Alnylam及其合作伙伴賽諾菲(Sanofi)正在開發(fā)的抗體就很有可能為血友病的治愈帶來(lái)曙光，隨著科技的發(fā)展我們相信基因技術(shù)將能夠解決絕大部分的疑難雜癥，讓人類免受病魔的侵害。

　　日本科學(xué)家利用轉(zhuǎn)基因豬研究糖尿病治療方法

　　日本明治大學(xué)的一個(gè)研究小組利用新的基因工程技術(shù)給豬轉(zhuǎn)入了引發(fā)人類糖尿病的基因，使豬的胰島素分泌減少并患上糖尿病。通過(guò)長(zhǎng)期飼養(yǎng)觀察發(fā)現(xiàn)，患病豬的血管也變得脆弱；視網(wǎng)膜出血癥狀不斷加重，還出現(xiàn)了白內(nèi)障；腎臟也出現(xiàn)了衰竭癥狀。而研究人員，將通過(guò)觀察這些轉(zhuǎn)基因豬的變化，來(lái)研究糖尿病的治療方法。

　　小編快評(píng)：利用哺乳動(dòng)物研究人類疾病的治療方法是科學(xué)界常見方法，但動(dòng)物研究再加上轉(zhuǎn)基因技術(shù)能否給糖尿病的治療帶來(lái)新的解決思路呢，但愿研究人員能夠早日攻破糖尿病的治療難題，徹底解決糖尿病這種折磨著上億患者的病癥。

　　杭州腫瘤醫(yī)院：積極探索基因編輯治療食管癌技術(shù)

　　2017年，杭州腫瘤醫(yī)院吳式琇研究團(tuán)隊(duì)開展了CRISPR編輯自體T細(xì)胞基因(TCR-T技術(shù))治療實(shí)體惡性腫瘤的臨床試驗(yàn)，3月至今已在13位晚期食管癌患者身上初步證實(shí)治療的安全性和有效性。據(jù)了解，國(guó)內(nèi)開展CRISPR臨床試驗(yàn)的9家單位中，杭州市腫瘤醫(yī)院等5家醫(yī)院正在進(jìn)行中，其余4家還在計(jì)劃階段。

　　小編快評(píng)：基因技術(shù)是我國(guó)重點(diǎn)發(fā)展的前沿生命科學(xué)技術(shù)，也是世界領(lǐng)域內(nèi)各國(guó)都爭(zhēng)相競(jìng)爭(zhēng)的重要技術(shù)。杭州市腫瘤醫(yī)院積極探索利用基因編輯技術(shù)治療食管癌不僅為眾多癌癥患者帶來(lái)了治愈的希望，也豐富了我國(guó)在基因編輯領(lǐng)域的成果。

　　美國(guó)科學(xué)家徹底治愈小鼠糖尿病

　　在美國(guó)圣安東尼奧，糖尿病研究又取得了令人激動(dòng)的新突破：不僅有希望徹底治愈1型糖尿病，也能夠讓2型糖尿病患者停止胰島素注射。德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心的醫(yī)學(xué)助理教授Doiron博士說(shuō)：“我們的發(fā)現(xiàn)已經(jīng)治愈了老鼠的糖尿病。我們花了一年的時(shí)間治愈了老鼠的糖尿病，并且沒(méi)有產(chǎn)生任何副作用。”

　　小編快評(píng)：糖尿病是一種難以徹底治愈的慢性病，想要徹底治愈糖尿病必須攻克讓糖尿病患者胰島素正常分泌的難題。美國(guó)科學(xué)家的研究讓胰腺開始正常分泌胰島素，跨出了糖尿病治愈的重要一步，希望這項(xiàng)技術(shù)能夠安全的應(yīng)用到人體，徹底解決糖尿病問(wèn)題，讓無(wú)數(shù)糖尿病患者能夠重獲健康。

　　從2017年已經(jīng)出現(xiàn)的科技成果來(lái)看，無(wú)論是糖尿病這樣的慢性病還是癌癥這樣的惡疾亦或是帕金森癥，基因療法都取得了不錯(cuò)的成果，但正如一百多年前《雙城記》的作者狄更斯所說(shuō)：“這是好的時(shí)代，也是壞的時(shí)代。”基因療法作為一把雙刃劍，它可以用來(lái)治療人類的病痛甚至能夠讓人類無(wú)懼任何疾??；它也可以像“潘多拉”一樣，為人類帶來(lái)倫理上的難題。不過(guò)筆者依然相信，人類能夠像利用核能一樣，掌握好這把雙刃劍，將一切科技的發(fā)展成果用于造福人類自身。

　　小貼士

　　基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的。也就是將外源基因通過(guò)基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說(shuō)，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

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