【儀器網(wǎng) 時(shí)事聚焦】近年來,隨著性觀念的愈加開放,我國(guó)艾滋病的感染人數(shù)呈直線上升的趨勢(shì),傳播速度之快令人驚嘆。根據(jù)第五屆艾滋病學(xué)術(shù)大會(huì)發(fā)布的數(shù)據(jù)來看,僅2018年第二季度,我國(guó)新發(fā)現(xiàn)艾滋病病毒感染者和艾滋病人40104例,而其中性傳播病例占比93%,是艾滋病的重要傳播途徑。而在過去一年里,我國(guó)高校就有3077例新增艾滋感染者。截至到18年底,國(guó)內(nèi)報(bào)告存活感染者85萬,死亡26.2萬例。這幾年以每年4000人左右的人數(shù)在增加,甚至有愈演愈烈的態(tài)勢(shì)。
目前在全世界范圍內(nèi)仍缺乏根治HIV感染的有效藥物?,F(xiàn)階段的治療方法仍是保守治療,盡大限度持久地抑制患者體內(nèi)的病毒復(fù)制,使患者獲得免疫功能重建并維持免疫功能,同時(shí)降低HIV感染與非艾滋病相關(guān)疾病的發(fā)病率和死亡率。
近日,關(guān)于艾滋病的科研研究傳來重大好消息,9月11日,北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組以及解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎課題組在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上聯(lián)合發(fā)表《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細(xì)胞在患有艾滋病合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者中的長(zhǎng)期重建》的研究論文稱,基因編輯后的造血干細(xì)胞移植治療使患者的急性淋巴白血病得到完全緩解,攜帶CCR5突變的供體細(xì)胞能夠在受體體內(nèi)長(zhǎng)期存活已達(dá)19個(gè)月。此項(xiàng)研究是艾滋病領(lǐng)域繼1996年發(fā)現(xiàn)HIV入侵T細(xì)胞的主要共受體CCR5與CCR5基因呈缺陷型的人群不會(huì)被R5嗜性HIV病毒感染以來的又一重大研究發(fā)現(xiàn)。
該研究論文的發(fā)表,意味著中國(guó)醫(yī)學(xué)研究人員建立了基于CRISPR在人成體造血干細(xì)胞上進(jìn)行CCR5基因編輯的科學(xué)技術(shù),實(shí)現(xiàn)了基因編輯的成體造血干細(xì)胞在人體內(nèi)長(zhǎng)期穩(wěn)定的造血功能系統(tǒng),且不會(huì)對(duì)人體其他組織器官及生殖系統(tǒng)產(chǎn)生影響。初步證明了基因編輯的成體造血干細(xì)胞移植技術(shù)的可行性和安全性,或能促進(jìn)及推動(dòng)基因編輯技術(shù)在醫(yī)學(xué)臨床應(yīng)用領(lǐng)域的發(fā)展。
其實(shí),早在2007年,就有美國(guó)艾滋病病患被治愈的先例。一名患有白血病和艾滋病的患者在接受具有CCR5基因呈缺陷型突變的造血干細(xì)胞移植后,血清中的HIV病毒得到有效清除。但是此后研究人員按同樣方式治療其他患者時(shí),患者都死于其他各種原因而再未成功過。所以如何在造血干細(xì)胞中進(jìn)行有效可行的基因編輯,一直是該領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)臨床應(yīng)用的重要研究問題。
基因編輯技術(shù)又稱基因工程,是指對(duì)生物體內(nèi)的目標(biāo)基因進(jìn)行人為添加、剪切、替換的技術(shù),可實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的編輯。在基因研究、治療和遺傳改良等方面有著很大的潛力,因此很多重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室都在致力于研究基因編輯技術(shù),如果可以作為一種治療艾滋病的新技術(shù)與新思路,那么應(yīng)該可以迅速突破治療艾滋病的重大關(guān)隘。
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