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基因編輯技術(shù)新突破用科技防治先天性疾病

2020-06-09 11:38:06來(lái)源：儀器網(wǎng)關(guān)鍵詞：基因編輯閱讀量：6523

導(dǎo)讀：基因編輯又被稱為基因工程，是指通過(guò)一定技術(shù)對(duì)生物體基因組的特定目標(biāo)基因進(jìn)行精確地刪除、替換、插入等操作，讓人類(lèi)對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行定點(diǎn)“編輯”?；蚓庉嫴粌H能使生物體獲得新的功能或表型，甚至可以創(chuàng)造出新的物種。

　　【儀器網(wǎng) 生物醫(yī)藥】基因編輯又被稱為基因工程，是指通過(guò)一定技術(shù)對(duì)生物體基因組的特定目標(biāo)基因進(jìn)行精確地刪除、替換、插入等操作，讓人類(lèi)對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行定點(diǎn)“編輯”?；蚓庉嫴粌H能使生物體獲得新的功能或表型，甚至可以創(chuàng)造出新的物種。

　　一直以來(lái)，“基因編輯”都是一個(gè)充滿著爭(zhēng)議的詞語(yǔ)，不論其研究進(jìn)展和方向如何，始終逃不過(guò)被和“倫理”這一概念緊緊捆綁在一起的命運(yùn)。尤其是2018年，“賀建奎創(chuàng)造世界首例基因編輯嬰兒”事件，更是引發(fā)了國(guó)內(nèi)外從科學(xué)家群體到每一個(gè)普通民眾的強(qiáng)烈抵制和譴責(zé)，同時(shí)也使得基因編輯這一前沿生物技術(shù)遭受到巨大質(zhì)疑。

　　事實(shí)上，作為生命科學(xué)發(fā)展迅速的重要研究領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)的開(kāi)發(fā)及應(yīng)用使得生物體的遺傳改造進(jìn)入了前所未有的深度與廣度。雖然其面臨著諸多倫理問(wèn)題，但不得不承認(rèn)，在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中的一些傳染病和先天性疾病的治療方面，基因編輯仍然具有不可低估的優(yōu)勢(shì)和潛力。

　　近日，基因編輯研究領(lǐng)域?qū)W者劉如謙教授與哈佛醫(yī)學(xué)院專注于耳鼻喉科研究的Jeffrey Holt教授合作，在《科學(xué)》子刊上發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于基因編輯的研究成果，有望為眾多遺傳性耳聾患者帶來(lái)一種潛在治療策略。他們利用單堿基編輯技術(shù)，在小鼠內(nèi)耳中成功修正了導(dǎo)致耳聾的一種基因錯(cuò)誤，讓小鼠恢復(fù)了部分聽(tīng)力。據(jù)了解，這一技術(shù)不僅行之有效，而且不會(huì)對(duì)DNA造成不必要的刪除或插入，不管是在非正式測(cè)試還是正式測(cè)試中，患有遺傳性耳聾的小鼠在接受治療后都成功恢復(fù)了聽(tīng)力反應(yīng)。

　　雖然基因編輯技術(shù)一直被一些抱有消極態(tài)度的人視為“潘多拉的魔盒”，但在任何事情上，我們都不應(yīng)一概而論，尤其是在一種可能會(huì)為生物醫(yī)學(xué)帶來(lái)巨大突破或者改革的技術(shù)面前，我們有時(shí)也需要保持一種開(kāi)放態(tài)度，通過(guò)完善的監(jiān)管手段和法治體系將基因編輯技術(shù)的研究和應(yīng)用規(guī)范化、合理化，使這一技術(shù)能夠更加安全積極地為人類(lèi)服務(wù)。

　　當(dāng)然，基因工程并不是生物技術(shù)的全部，細(xì)胞工程、蛋白質(zhì)工程、酶工程及生化工程等都是生物技術(shù)的重要分支。作為一門(mén)新興的綜合性學(xué)科，生物技術(shù)研究涉及領(lǐng)域廣泛，其發(fā)展和創(chuàng)新也在不斷推動(dòng)著能源、環(huán)境以及農(nóng)業(yè)等學(xué)科的共同進(jìn)步，為很多與人們現(xiàn)實(shí)生活相關(guān)的問(wèn)題找到解決的方法和途徑。而發(fā)展日新月異的科技和儀器設(shè)備，更是為生物技術(shù)的大發(fā)展提供了重要的技術(shù)保障。

　　未來(lái)，研究人員還將通過(guò)更為深入的研究來(lái)分析基因編輯在先天性疾病治療領(lǐng)域的重要性。相信隨著人們對(duì)這一技術(shù)的不斷了解以及生物技術(shù)的不斷發(fā)展，這項(xiàng)技術(shù)也會(huì)在更多領(lǐng)域發(fā)揮出更大的用處，為人類(lèi)面臨的能源、環(huán)境和健康等諸多問(wèn)題的解決而獻(xiàn)力。

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