青光眼是常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病之一，影響*約 8000 萬(wàn)人。 在大多數(shù)青光眼患者中，眼睛或眼內(nèi)部有害高壓導(dǎo)致進(jìn)行性功能障礙和喪失視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞 。 視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞是通過(guò)視神經(jīng)將眼睛連接到腦的神經(jīng)元細(xì)胞。 年齡的增加是青光眼的關(guān)鍵風(fēng)險(xiǎn)因素，有助于眼內(nèi)壓的有害升高和增加的神經(jīng)元對(duì)壓力誘導(dǎo)損傷的易感性。

     由霍華德休斯頓醫(yī)學(xué)研究院 Jackson 實(shí)驗(yàn)室的 Simon W.M. John 教授*的一個(gè)研究小組在《科學(xué)》雜志報(bào)告稱：在遺傳上易患青光眼的老鼠飲用水里加入維生素 B3，可以有效的預(yù)防疾病。

     現(xiàn)在，研究表明，*3對(duì)青光眼出奇的有效，消除了絕大多數(shù)年齡相關(guān)的分子變化，并提供對(duì)患者一個(gè)非常堅(jiān)固的保護(hù) 。 它為青光眼患者開(kāi)發(fā)廉價(jià)和安全的療法提供了希望。

    “我們想要確定隨著眼睛年齡變化的相關(guān)關(guān)鍵易感因素，”John 說(shuō)，“因此增加了對(duì)疾病，特別是神經(jīng)元疾病的脆弱性。 通過(guò)了解一般年齡相關(guān)機(jī)制，有潛力發(fā)展新的干預(yù)措施，以保護(hù)許多人的年齡相關(guān)的疾病過(guò)程。 與對(duì)照小鼠相比，在對(duì)遺傳性青光眼易感的小鼠中進(jìn)行各種基因組，代謝，神經(jīng)生物學(xué)和其他測(cè)試，研究人員發(fā)現(xiàn) NAD 隨著年齡而下降。NAD 是對(duì)于神經(jīng)元和其他細(xì)胞中的能量代謝至關(guān)重要的分子。

     John 將這比作舊摩托車：它本來(lái)運(yùn)行的很好，但是一個(gè)小零件隨著年齡變得不太可靠，有一天你駕駛它到一個(gè)陡峭的山坡或你要去很長(zhǎng)的旅程，就因?yàn)檫@一個(gè)小零件的不可靠，使你陷入麻煩，還不如一輛新的自行車可靠。

     在 NAD 水平降低減少了神經(jīng)元的可靠性能量代謝 ，尤其是在壓力下，例如增加的眼內(nèi)壓，就像你的就摩托車會(huì)在山坡上失敗一樣，失敗的次數(shù)隨著時(shí)間增加，導(dǎo)致更多的損害和疾病的進(jìn)展。

     實(shí)質(zhì)上，維生素 B3（*，酰胺形式的維生素 B3，也稱為*）的治療提高了老化的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的代謝可靠性，使它們更*保持健康。 “因?yàn)檫@些細(xì)胞仍然是健康的，并且仍然具有強(qiáng)的新陳代謝，”研究的第1作者， JAX 博士后助理 PeteWilliams 說(shuō)，“即使在高眼壓打開(kāi)，他們可以更好地抵御破壞性的過(guò)程。”

      研究人員還發(fā)現(xiàn)，Nmnat1（從*制造 NAD 酶的基因）的單一基因治療應(yīng)用于小鼠模型中能夠阻止青光眼的發(fā)展。 Williams 說(shuō)：“對(duì)于患者，特別是老年人，每天服用正確劑量的藥物可能是一個(gè)問(wèn)題。 所以基因治療可以是一次性的保護(hù)性治療。”

     他指出，通過(guò)注射進(jìn)入眼睛的基因治療已被批準(zhǔn)用于少數(shù)非常罕見(jiàn)的人類遺傳性眼睛疾病，并且它們對(duì)重要的年齡依賴性因子的證明可以使得更常見(jiàn)的眼睛疾病的基因治療。

     John 說(shuō)，該團(tuán)隊(duì)正在尋求臨床合作伙伴關(guān)系，開(kāi)始測(cè)試維生素 B3 治療青光眼患者的有效性。 他們還正在探索涉及神經(jīng)變性的其他疾病的治療的潛在應(yīng)用。